医药生物技术研究所创建于1958年，是我国第一所微生物药物研究机构与教学单位，也是我国第一支青霉素的诞生地。研究所具有一批杰出的中青年学者作为学术带头人，包括："全球重大卫生挑战计划"（NIH/比尔盖茨基金）重大项目首席专家，教育部"长江学者奖励计划"特聘教授，国家自然科学基金杰出青年获得者及国家自然科学基金重点项目主持人，"863"项目主持人，"十五"重大专项4个技术平台和"十五"科技攻关项目主持人，硕、博导师等，形成了一个以院士及资深科学家挂帅和指导、以创新药物研发为方向的中青年科学家群体，获教育部"长江学者"创新团队称号。
研究所现有在职职工近300人，在读硕、博士研究生130人，流动教授18人。目前研究所设有：
1、卫生部抗生素基因工程重点实验室。
2、国家药用微生物菌种保藏中心。
3、国家新药（微生物）筛选中心。
4、抗肿瘤药物药效评价和抗生素类药物代谢平台。
5、抗生素类药物药效评价平台。
6、其它研究室：微生物化学研究室、抗病毒药物研究室、生物工程研究室、抗肿瘤药物研究室、微生物代谢工程研究室、生物化学研究室、化学生物学研究室、药理研究室、制剂研究室、中药生物技术研究室、中试实验基地。
研究所以学科前沿为基准，建立了"基础支撑－关键理论－核心技术－创新药物－临床研究"为一体的新药研发体系。工作范围涵盖了新药研发从上游到下游的各个环节，包括：包括药用微生物的筛选、发酵、菌种保藏、药用先导化合物的获得、中试、药理、毒理研究、动物实验和抗肿瘤、抗病毒（HIV、HBV）、抗耐药菌药效评价等，在组合生物合成、单克隆抗体和微生物活性产物和抗感染药物的化学合成等技术上处于国内领先，跻身于国际先进行列。
研究所先后建立抗感染（病毒、结核菌、真菌、耐药菌、衣原体、支原体等）、抗肿瘤、抗代谢性疾病及其他生理活性物质的新药研究模型和方法200余种，先后将卡那霉素、螺旋霉素、麦迪霉素、利福霉素、灰黄霉素、两性霉素、沙星类药物等36种抗感染、抗肿瘤药物推向临床，为我国的药物研究、产业化、卫生健康事业做出了骄人的业绩。近5年来，研究所承担了国家项目100余项，包括国家自然科学基金，各种杰出青年基金，国家"973"、"863"项目，"十五"科技攻关项目，科研院所开发项目，社会公益项目，北京市自然科学基金，北京市新药项目等。目前还承担多项国际合作项目：2005年承担了Bill & Melinda Gates 基金会和NIH"全球重大卫生挑战计划（GCGH）"项目第10主题药物平台；与美国Vertex公司合作，在国内外开展抗丙型肝炎（HCV）和抗结核（TB）的新药研究；与美国纽约Xintria药物公司共同完成抗代谢综合征新药小檗碱及衍生物的临床前研究，并计划在美国和欧洲完成临床试验。此外还与美国、日本、英国、加拿大、比利时等国建立了稳定的研究合作关系。
近年来取得的重要科研成果有：
1、天然药物小檗碱抗血脂分子机理研究：阐明了不同于他汀类药物降血脂的作用机制，为小檗碱开发为新的降血脂药物提供了理论依据。该药将在美国报FDA申请临床，进入国际主流用药。
2、国家I类新药抗肿瘤抗生素博安霉素研究：获得国家新药证书和生产批文，转让给企业进入东北振兴计划。
3、国内第一个基因工程抗生素---必特螺旋霉素研究：目前已进入III期临床，用于抗细菌和衣原体/支原体肺炎等临床治疗。
4、烯二炔类抗癌新药力达霉素研究：目前已完成I期临床实验研究，获得国家II/III期临床研究批文，进入II期临床研究。
5、康博因AF－01病毒阻断剂研究：被科技部列为攻关项目，已用于全国多个省市人畜共患疾病的防控。
6、微生物多糖139Ａ（依博素）研究：微生物胞外多糖139A对类风湿性关节炎具有显著治疗作用，毒性很低，完成了临床前研究并已申报临床。
7、成功研发重大传染性疾病仿制药物，如：加替沙星、帕珠沙星、环酯红霉素、哌拉西林/他唑巴坦、富马酸泰诺福韦酯、司丙红霉素等，均获得新药证书，投入生产。
未来研究所以研制微生物来源的防治病毒和细菌耐药性疾病、肿瘤、心血管疾病等重大疾病的药物为主要研究发展方向，包括：
1、重大疾病创新药物发现的核心理论（主要针对传染病、恶性肿瘤、代谢性疾病）；
2、新药研发关键技术平台建设（高通量筛选、生物与代谢工程技术、药效、药代及毒理平台）；
3、创新药物发现的资源储备（药用微生物菌种保藏中心、化合物库、抗感染药物数据库、天然产物样品库、生物技术药物基因库）；
4、根据国家重大需求，加速以下三个新研究领域的建设：
解决"耐药"问题的研究；
针对突发性传染病的药物防控；
高端生物技术及药物的研究（多基因组合生物合成）。
